CBD降低Dravet综合征导致的抽搐发作频率,抗癫痫CBD药物获澳洲销售许可

国外临床证据表明大麻二酚(CBD)治疗Dravet综合征癫痫发作的有效性,研究人员评估了10和20 mg/kg/d CBD辅助治疗Dravet综合征痉挛性癫痫的疗效和安全性。

Dravet综合征(Dravet syndrome, DS),原称婴儿严重肌阵挛性癫痫(severe myoclonic epilepsy of infancy,SMEI),是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病 。

有研究报道该病的患病率为1/40000~1/20000(也有文献报道为发病率为1/15700~1/40900 [2]  ),占3岁以内婴幼儿癫痫的8%。

Dravet综合征患儿均于1岁内起病,起病高峰年龄为生后6个月内。最常见的首发症状为发热诱发的较长时间惊厥发作(30分钟以上),表现为单侧肢体阵挛或双侧强直阵挛发作,部分患儿首次发作前有接种疫苗诱因。1岁后逐渐出现无热惊厥,但仍有热敏感特点(遇到发热性疾病或环境温度过热即可出现癫痫发作),癫痫发作可以表现为多种形式,包括局灶性发作,全面强直阵挛发作(癫痫大发作),肌阵挛发作,不典型失神发作等,易出现癫痫持续状态。患儿起病前发育多正常,发病后常逐渐出现精神运动发育迟缓,特别是语言发育迟缓,60%患儿有共济失调表现

GWPCARE2研究中,2-18岁的Dravet综合征患儿参与研究,在4周基线期内至少有4次抽搐发作,同时服用至少1种抗癫痫药物。患者接受每天10或20 mg/kg剂量的CBD(分别为CBD10和CBD20组)或匹配安慰剂,持续14周。研究的主要结果是治疗期间抽搐发作频率较基线发生变化。次要结果包括所有癫痫发作频率的变化,抽搐性癫痫活动减少至少50%的比例,以及护理者对变化评分的总体印象。

198名患者参与研究,平均年龄9.3岁,104名女性,66人被随机分配到CBD10组,67人被分配到CBD20组,65人被分配到安慰剂组,190人完成治疗。CBD10组和CBD20组抽搐发作频率较基线下降的百分比分别为48.7%和45.7%,安慰剂组为26.9%;与安慰剂相比,CBD10组下降29.8%,CBD20组下降25.7%。最常见的不良反应是食欲减退、腹泻、嗜睡、发热和疲劳。CBD20组有5名患者因不良事件而停药。与CBD10组(n=3)相比,CBD20组(n=13)肝转氨酶水平升高的发生率更高,所有受影响的患者均服用丙戊酸钠。

研究认为,大麻二酚可降低耐药性Dravet综合征导致的抽搐发作频率

抗癫痫CBD药物获澳洲销售许可

全球领先的医药大麻公司GW Pharmaceuticals plc发佈公告称,其CBD药物EPIDIOLEX®获得了「澳洲治疗商品管理局(TGA)」的批准,用于治疗2岁及以上患者与Lennox-Gastaut综合徵和Dravet综合徵相关的癫痫发作。

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Epidiolex是GW Pharmaceuticals公司研发的基于CBD(大麻二酚)的抗癫痫药物,它是一种口服的、高纯度CBD提取物液体製剂。

此次「澳洲治疗商品管理局(TGA)」的批准,是CBD药物EPIDYOLEX®继2018年获得「美国FDA(美国食品药品监督管理局)」上市许可和2019年获得「欧盟委员会(EC)」的上市许可之后,在全球销售上取得的第三次重大突破。

Epidiolex的获批基于三期四项随机对照试验的结果,这些研究综合了来自714例LGS或Dravet综合徵的患者数据。LGS或Dravet综合徵这两种罕见的癫痫病,具有很高的发病率和死亡率。

许多患有LGS或Dravet综合徵的患者每天都会发作多次,给很多家庭和护理人员带来了沉重的负担。儘管当前有抗癫痫药治疗,但是这两种严重的癫痫病仍然很难治愈。

Lennox-Gastaut综合徵(LGS),是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合徵,即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早,幼儿时期起病,发作形式多样,智力发育受影响,治疗较困难,是一种严重的癫痫类型。

Dravet综合徵,又称婴儿严重肌阵挛性癫痫,是一种少见的由遗传因素引起的癫痫性脑病,具有发病年龄早,发作类型多样,发作频率高,智能损害严重,药物治疗效果差等特点。

GW将与Chiesi Australia公司合作在澳洲提供这种药物,这两家公司将会与澳洲的药品福利谘询委员会(PBAC)合作,通过「药品福利计划(PBS)」上市来确保Epidiolex药物能够获得报销。

Epidiolex药物除了用于LGS或Dravet综合徵的癫痫发作之外,今年8月份还被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗1岁及以上「结节性硬化症(TSC)」患者相关的癫痫发作。

今年3月,GW Pharmaceuticals也已经向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份变更申请,申请批准Epidyolex用于治疗与结节性硬化综合症(TSC)相关的癫痫发作。

 结节性硬化症(TSC),又称Bourneville病,是一种常染色体显性遗传的神经皮肤综合徵。儿童期发病,发病率约为1/6000,男女之比为2:1。癫痫是本病的主要神经症状,发病率佔70%~90%。

Epidiolex是目前全球最成功的CBD药物,它已经成为这两年GW Pharmaceuticals收入的主要来源,2018年6月,美国FDA批准Epidiolex上市销售,同年11月,GW才将其推向市场。2019年,Epidiolex在美全年销售收入就达到了3.113亿美元

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